Nowa nadzieja „made in Spain” w walce z białaczką: pierwsza podwójna terapia CAR-T

Aragón Health Research Institute opracował strategię terapeutyczną wykorzystującą komórki CAR-T przeciwko ostrej białaczce limfoblastycznej komórek T, która wykazała „wysoką skuteczność” i profil bezpieczeństwa, ułatwiając możliwość krótkoterminowego rozwoju klinicznego . Praca, opublikowana w Journal of Oncology and Hematology, przedstawia komórki CAR-T, które celują w dwa specyficzne markery tego typu białaczki, poinformował Josep Carreras Institute w oświadczeniu w poniedziałek.

Białaczka limfoblastyczna komórek T ( T-ALL ) jest bardzo agresywnym rodzajem raka krwi, który może wystąpić u dzieci (z 80% wskaźnikiem wyleczeń) i dorosłych (z 40% wskaźnikiem wyleczeń i wyższym ryzykiem nawrotu). Charakteryzuje się defektami w dojrzewaniu komórek T , kluczowych komórek odpornościowych w walce z infekcją i rakiem, które zamiast pełnić swoją zamierzoną funkcję, rozmnażają się niekontrolowanie w szpiku kostnym .

Leczenie komórkami CAR-T , które dało bardzo dobre rezultaty w przypadku innych nowotworów krwi, nie było skuteczne w przypadku T-ALL, ponieważ dotknięte komórki są dokładnie tymi samymi, które są stosowane w tych terapiach: limfocyty T. Dlatego znalezienie markerów, które są obecne w limfocytach guza, a nie w zdrowych limfocytach T, a tym samym uniknięcie „bratobójczego” ataku, jest szczególnie trudne.

Naukowcy wykazali, że białka CD1a i CCR9 znajdują się na komórkach białaczkowych u większości pacjentów z T-ALL, ale nie na zdrowych komórkach ani innych komórkach w żadnym znaczącym stopniu, co pozwoliłoby na rozróżnienie komórek T; dzięki temu odkryciu zespół naukowy opracował i przetestował w laboratorium „ pierwszą podwójną terapię CAR-T przeciwko T-ALL ”.

Wyniki pokazują, że te nowe komórki atakują komórki wykazujące zarówno CD1a, jak i CCR9 — lub tylko jeden z dwóch — ale w żadnym znaczącym stopniu nie atakują zdrowych komórek ani komórek z innych części ciała, a także że są w stanie utrzymać chorobę na dystans zarówno w modelach in vitro, jak i in vivo.

Możliwość jednoczesnego atakowania dwóch celów sprawia, że ​​ta nowa terapia jest „ znacznie skuteczniejsza ” niż gdyby koncentrowała się tylko na jednym z nich, a także rozszerza zakres jej stosowania na pacjentów z heterogeniczną T-ALL , u których liczba dwóch celów jest zmienna w komórkach białaczkowych.

Wyniki te, wraz z wcześniejszymi dowodami, otwierają drogę do rozwoju klinicznego tego, co w średnioterminowej perspektywie może stać się pierwszą terapią komórkową przeciwko T-ALL.

Aragón Health Research Institute opracował strategię terapeutyczną wykorzystującą komórki CAR-T przeciwko ostrej białaczce limfoblastycznej komórek T, która wykazała „wysoką skuteczność” i profil bezpieczeństwa, ułatwiając możliwość krótkoterminowego rozwoju klinicznego . Praca, opublikowana w Journal of Oncology and Hematology, przedstawia komórki CAR-T, które celują w dwa specyficzne markery tego typu białaczki, poinformował Josep Carreras Institute w oświadczeniu w poniedziałek.